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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

强化现代化建设人才支撑******

　　本期光明网理论学术动态导读关注现代化人才、教育评估、区域经济发展、生态优势转化等话题，欢迎网友踊跃参与讨论。

　　【徐佳：强化现代化建设人才支撑】

　　湖北省中国特色社会主义理论体系研究中心中国地质大学（武汉）分中心研究员徐佳认为教育是民族振兴、社会进步的重要基石，对提高人民综合素质、促进人的全面发展、增强中华民族创新创造活力、实现中华民族伟大复兴具有决定性意义。徐佳认为强化现代化建设人才支撑要从三个方面入手。一要把立德树人融入教育各环节。把立德树人的成效作为检验学校一切工作的根本标准，以文化人、以德育人，促进学生德智体美劳全面发展。把立德树人融入思想道德教育、文化知识教育、社会实践教育各环节，贯穿基础教育、职业教育、高等教育各领域，培养学生爱国情怀、社会责任感、创新精神、实践能力。二要着力办好思政课。全面建设社会主义现代化国家是一项伟大而艰巨的事业，前途光明、任重道远。在大中小学循序渐进、螺旋上升地开设思政课，是培养社会主义建设者和接班人的重要保障。三要建设好教师队伍。教师作为知识的传授者、价值观的塑造者、人类文明的传承者，肩负着立德树人的重要责任。推动新时代教育高质量发展，落实立德树人根本任务，对教师队伍建设提出新的更高要求。一方面要努力建设政治素质过硬、业务能力精湛、育人水平高超的高素质教师队伍；另一方面要在全社会弘扬尊师重教的社会风尚，努力提高教师政治地位、社会地位、职业地位，让广大教师享有应有的社会声望。

　　摘编自《人民日报》

　　【林蕙青、范唯：以评定向促强 加快建设高质量教育体系】

　　国务院教育督导委员会总督学顾问、教育部普通高等学校本科教育教学评估专家委员会主任委员林蕙青、教育部教育质量评估中心主任范唯认为教育评估是教育体系的重要组成部分，是高质量教育体系的重要保障，也是教育现代化的重要治理手段。在全国范围内做好新一轮审核评估工作，需要把握好以下几个重要方面。首先是以评估推动高校落实 “立德树人”根本任务。新一轮审核评估主动对标中央要求，着眼于全面贯彻落实党的教育方针，促进高校建立“立德树人”的落实机制，对评估指标体系的范围、内涵、重心作出重大调整。一是强化学校顶层设计、系统设计；二是关注学生学习成效和教师教学效果；三是促进学校全员育人机制建立。其次要以评估促进高校合理定位、办出特色和水平。新一轮审核评估推出的“两类四种”分类评估是我国高等教育评估工作的重大突破，会有力、有效地引导学校形成各安其位、结构合理、特色彰显的高等教育新格局。具体来说表现在：一是以适宜可选类型促高校明晰办学定位；二是以定制组合指标模块引高校实现特色发展；三是以多种常模数据助高校找准坐标方位。再次是以评估推动高校教育教学改革再深化。改革焦点主要集中在第一，加快形成“以学生为中心”的现代教育理念；第二，推进新型校地校企合作，强化产教融合、科教融汇的培养模式；第三，改革教学内容体系；第四，抢抓机遇，推进教育数字化变革。最后是以评估推动高校建立现代大学质量保障体系。新一轮审核评估立足于以外促内，通过外部评估，切实加强高校内部质量保障体系建设，推进高校人才培养质量持续提升，实现高质量内涵式发展。

　　摘编自《中国教育报》

　　【沈铭辉、李天国：RCEP为区域经济发展带来新机遇】

　　中国社会科学院亚太与全球战略研究院沈铭辉、李天国认为《区域全面经济伙伴关系协定》（RCEP）的签署和生效有助于亚洲经济体进一步提升区域贸易投资自由化水平、促进形成区域一体化市场，也为后疫情时代亚洲区域经济合作提供了强大动力。20世纪80年代以来，经济全球化浪潮推动世界经济高速增长，这种局面一直持续至2008年国际金融危机爆发前。此后，全球价值链重塑趋势开始显现。一方面，与金融危机前相比，全球价值链增长放缓。另一方面，全球价值链区域化趋势增强，表现为价值链越来越在地理上集中于最终消费市场。此外，2020年突如其来的新冠肺炎疫情也深刻影响了全球价值链调整进程。尽管经济全球化受到阻碍，但亚洲区域经济合作脚步并没有因此而停歇。尽管成员国在经济体制、发展水平、规模体量等方面差异巨大，RCEP在多样性与高标准之间找到平衡，用灵活的方式处理了不同利益诉求，体现出全面性、先进性和包容性。RCEP的生效意味着亚洲区域贸易投资自由化便利化进入了一个崭新阶段，进一步丰富和发展了亚洲经贸合作机制内涵，其带来的巨大贸易创造效应和更高社会福利水平，为中国经济持续增长提供了新机遇。表现在以下几个方面。一是有助于重构区域价值链，维护产业链供应链安全。二是有助于全面提高对外开放水平，建设更高水平开放型经济新体制。三是有助于提升“一带一路”机制化水平。四是有助于国内国际双循环相互促进。

　　摘编自《经济日报》

　　【杨茜迪、陈红敏：让生态优势变为发展优势】

　　复旦大学环境科学与工程系杨茜迪、陈红敏认为推动生态产品价值实现，一方面将保护自然与满足人民群众对美好生活的需要联系起来，另一方面是促进生态优势转变成发展优势、践行“绿水青山就是金山银山”理念的关键路径。应从三个方面来理解相关内容。一是守住生态安全底线的重要支撑。生态安全作为国家安全的重要内容，是生态系统满足人类生存与发展的必备条件，是人与自然和谐共生的重要基础和前提。生态产品价值实现，是守住生态安全底线的重要支撑。二是创造优质生态产品满足人民需要。建设人与自然和谐共生的现代化，必须将人民对美好生活的向往和对优美生态环境的需要作为出发点和落脚点，为人民提供更多、更优质的生态产品。因此，需要从上至下打通生态产品价值实现的观念、技术、制度等阻隔，在充分挖掘生态产品价值的基础上，建立健全生态产品价值实现的体制机制。三是促进生态优势转变为发展优势。健全生态产品价值实现机制、促进地区生态优势转变成发展优势，是推进生态功能保护区域与其他地区实现共同富裕、同步现代化的重要途径。为推动区域协调发展，统筹城乡发展平衡，需要推动自然资本与人力资本、人造资本有机结合，因地制宜地探索不同类型地区生态优势转变成发展优势的模式，让提供生态产品的地区和提供工业产品、服务产品的地区基本同步实现现代化。

　　摘编自《中国环境报》

　　（光明网记者李彬整理）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）